“基因剪刀手”杨璐菡

　　近日，中国留学生杨璐菡领导的研究团队在美国《科学》杂志上发表论文，介绍团队利用一种新的基因编辑技术，扫清猪器官用于人体移植的重大难关。29岁的她获赞“基因剪刀手”，被《福布斯》杂志评为2014年30个30岁以下的科学医疗领域领军人物之一。

　　2014年2月，美国哈佛大学，杨璐菡(左二)与Woolly Mammoth教会的成员合影。

　　近日，中国留学生杨璐菡领导的研究团队在美国《科学》杂志上发表论文，介绍团队利用一种新的基因编辑技术，清除了猪基因组中可能有害的病毒基因，扫清猪器官用于人体移植的重大难关，为全世界需要器官移植的上百万病人带来希望。年仅29岁的她2008年本科毕业于北京大学，目前在哈佛大学攻读博士后。她被《福布斯》杂志评为2014年30个30岁以下的科学医疗领域领军人物之一。

　　■ 人物

　　学霸是如何养成的

　　无论从哪个层面来说，杨璐菡都是一个标准的“学霸”。

　　出生于四川的杨璐菡2001年以峨眉山市中考第一名的成绩考入成都七中。

　　2004年，还是成都七中学生的杨璐菡代表中国参加在澳大利亚举行的第十五届国际中学生生物学奥林匹克竞赛获得金牌。

　　据媒体报道，当时因为要参加竞赛，她必须在很短的时间内读懂10多本大学课程书籍。对于一个高二学生来说，这谈何容易?杨璐菡回忆说，受到老师的鼓励，自己抱着“一定可以学懂”的信念，去四川大学听课，课后自己做习题。一开始像听天书一样，慢慢地有点儿开窍，能够理解和应用。虽然走了很多弯路，但是最后她一个高中生，学会了大学最难的生物化学知识。

　　进入北大读书之后，杨璐菡发现，生物化学这门课，是连北大的同学都感到吃力的课程。

　　“竞赛让我有了敢为人先的勇气和信心，让我有机会培养自己自学的方法和定力。”杨璐菡接受媒体采访时说，“别人不做的事情，不是办不到，只是不常规而已。”这种信念让她有勇气在哈佛博士研究生课题里选择了很难的课题。

　　世界上据统计有200万人缺失器官供体，实际人数或许远远大于这个数字。特别是在亚洲没有器官捐献传统，器官供体缺失是一个很大的社会问题和医疗问题。科学家最本质的职责就是探索真理，推动社会科学进步。

　　网友 她是上帝赐给的天使

　　近日，29岁的中国留学生杨璐菡再次登上媒体头条。

　　圆润脸庞，大眼睛，及肩短发，照片上的杨璐菡清纯干练。最新的《科学》杂志的一篇论文称，她所带领的科研团队，利用“基因剪刀”技术，成功清除了猪基因组中的病毒基因，为猪器官移植人体扫清了障碍，为需要器官移植的病人带来福音。

　　媒体报道引来了不少网友的关注。有网友调侃说“今后会有猪脑子吗”，也有人感叹说“姑娘是上帝赐给我们的天使”。

　　杨璐菡在生物科学领域，早已崭露头角。

　　去年，《福布斯》杂志在其官网公布了2014年度科学及医疗领域30位30岁以下的俊杰，杨璐菡榜上有名。这一消息令公众第一次知道了杨璐菡。

　　《福布斯》点评称，他们代表着同龄人中最佳创业精神、创新力和知识水平。他们之中的每一个人都令人惊叹，富有魅力，并忘我工作。

　　创业 边做研究边开办公司

　　高中最后一年，杨璐菡获得国际中学生生物学奥林匹克竞赛金牌，随后被北京大学生命科学学院点招。

　　在北大生命科学学院获得生命科学和心理学双学位后，杨璐菡前往哈佛大学攻读硕士和博士学位，专业是转化医学，选择了异种基因移植的课题。

　　在哈佛期间，CRISPR-Cas9“基因剪刀”技术为她的研究带来了曙光。攻读博士生期间，杨璐菡作为并列第一作者在《科学》杂志上发表了CRISPR-Cas9技术在细胞内修改基因组的工作，这是第一次我们实现了简单编译基因组。

　　“正是这个工作的诞生，让我们可以高效，大规模编辑猪的基因组，解决免疫排斥和病毒传染的问题。”杨璐菡说。

　　哈佛大学毕业后，杨璐菡曾任哈佛大学助教、波士顿咨询集团夏季顾问，现在哈佛大学从事博士后研究工作，并与自己的导师、美国科学院及工程学院双料院士乔治·丘奇创立了一家叫eGenesis的生物技术公司，致力于推动异种器官移植临床应用。

　　挑战 选择最难研究的课题

　　“病毒基因”被称为内源性逆转录病毒，是异种器官移植的一大难点。

　　异种病毒传播最典型的例子就是艾滋病病毒从灵长类动物传播到人类。正是由于上世纪90年代初，人们发现艾滋病从猴子转移到人类，相关政府严令禁止将猴子的任何器官组织移植给人类。

　　猪器官大小和人类器官类似，功能相近。但在十几年前，由于猪器官的内源性逆转录病毒被发现，猪器官移植的研究陷入停滞。

　　这种病毒在猪身上不会产生毒性，但是当猪的细胞和人的细胞接触时，这种病毒会从猪的基因组“跳”到人的基因组中，为人类带来意想不到的疾病。

　　但在进入哈佛大学后，杨璐菡仍然选择了这项看似毫无进展的研究课题。

　　当被问及选择这项研究是否担心毫无收获时，杨璐菡对新京报记者说：“世界上据统计有200万人缺失器官供体，实际人数或许远远大于这个数字。特别是在亚洲没有器官捐献传统，器官供体缺失是一个很大的社会问题和医疗问题。科学家最本质的职责就是探索真理，推动社会科学进步。”

　　未来 希望有机会回馈祖国

　　自2014年起，作为异种器官移植课题带头人，杨璐菡带领10个人的科研团队在哈佛和eGenesis公司，利用CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技术，进行敲除猪基因组中可能的致病基因的研究。

　　杨璐菡对新京报记者说，这是一个非常艰巨的任务。在他们工作之前，大多数的基因改造都是一个基因层面上的修改，而在她们团队要修改的猪细胞里，一个细胞有62个拷贝的病毒。

　　“所以我们面临的科学难题是要在单个细胞改造62个基因，并且保持基因组的完整，这需要超过现在水平几乎两个数量级的效率提升。我们最后做了一个长期可调控的系统，实现了病毒敲除。这个创新对其他基因领域也有应用。”她说。

　　当团队将改造后的猪细胞和人的细胞一起培养时，发现猪病毒“侵染率下降到了至少以前的1/1000”，最后“在监测灵敏度范围内检测不到任何侵染”。

　　被问及今后的打算，杨璐菡说：“我是土生土长的中国人，在四川省峨眉山市长大，2008年北大生命科学和心理学双学位毕业，来到美国继续求学。对于我来说，能够有机会和平台做今天的事情，是社会给予了我更多的教育资源和支持，我也希望能做好手头的事情，有机会回馈社会和祖国。”

　　采写/新京报记者 储信艳